认输,按常理不是件值得张扬的事,制药巨头美国辉瑞公司这次却认输得大张旗鼓——
近日,辉瑞通过华尔街日报等主要商业媒体宣布,将停止目前所有的阿尔兹海默症(老年痴呆症)和帕金森症的新药开发,暂时“罢手”。
这不是第一个认输的制药巨头,去年2月,美国默克公司也退出了老年痴呆症药物的研发战队,原因是相关新药的中期分析显示“不可能有积极的临床获益”。
雪上加霜的是,就在1月25日出版的最新一期《新英格兰杂志》上,美国礼来公司针对老年痴呆症β淀粉样蛋白的单抗新药Solanezumab的Ⅲ期临床试验结果正式发表,数据表明实验组与安慰剂组没有显著差异。
通俗点说,这意味着,花了大量金钱、时间、人力物力开发出的药品,吃它和吃糖豆一个效果。为什么在与老年痴呆症的较量中,人类占不到半分先机?是老年痴呆症没治了吗,还是大药厂太逊?科技日报记者就此采访了业内专家,听听他们的看法。
三振出局,可能是研究方向问题
90亿美元。这个庞大的数字,是礼来公司开发针对老年痴呆症β淀粉样蛋白的单抗新药Solanezumab所花费的资金。礼来研究实验室负责人此前在媒体采访中公开表示,研发Solanezumab当时大约已经花了90亿美元。至于究竟“烧”掉多少钱,并没有具体数字。辉瑞放弃的理由同样因为努力“昂贵又徒劳”。
巨额的投入、多年的努力,为什么技术领先的大药厂会被“三振出局”?
“方向错了,越努力越失败”,清华大学生命科学学院教授杨茂君表示,新药创制的思路可能是问题的关键。
失败的药物均是基于“β淀粉样蛋白假说”设计的,希望通过外来干预的手段将β淀粉样蛋白从病人的脑细胞中去除,进而达到治疗老年痴呆症的效果。
然而,假说并没有得到证实。目前能够确定的是,β淀粉样蛋白是检测老年痴呆症的一种生物标记,患者的脑中会出现β淀粉样蛋白。并不确定的是,老年痴呆症患者的脑细胞中β淀粉样蛋白的角色——是敌是友?
之前一直认为这类蛋白是神经毒性的、是有害的,即它们是导致老年痴呆症发生的“罪魁祸首”,因此去除它们就可能治愈疾病。但却一直没有直接证据能够解析它们有害的机理,说明它们如何破坏了神经细胞。
而斯坦福大学医学院的一项研究却表明,这类蛋白某些情形下对大脑是有益的。研究发现,一些蛋白形成的纤维能够快速缓解小鼠的神经退行性症状,文章发表在美国科学促进会主办的《科学·转化医学》杂志上。
人类至今仍没有确凿的证据用于判断:究竟是β淀粉样蛋白坏了事,还是细胞本身坏了事。而基于假说研制新药,无异于“沙上建塔、顷刻倒坏”。